В США готовятся провести первые исследования технологии CRISPR у человека

Осенью в США стартует первое исследование применения технологии изменения ДНК с помощью технологии CRISPR внутри организма человека. В исследование будут включены 18 человек (старше трех лет) с редкой формой наследственной слепоты. Глаза данных пациентов полностью сформированы, одна у них отсутствует ген, преобразующий световые лучи в сигналы, которые мозг воспринимает как изображение.

Целью исследования является получение эффективного способа терапии редкого заболеваний у детей и взрослых путем редактирования ДНК в определенном участке и добавления необходимого гена. КИ будет проводиться двумя компаниями – Editas Medicine и Allergan.

Редактирование генома у уже родившихся людей кардинальным образом отличается от аналогичных манипуляций с эмбрионом (подобные эксперименты проводились в Китае), так как изменения ДНК эмбриона могут передавать будущим поколениям, в отличие от внесенных изменений в ДНК уже родившегося человека.

Методика CRISPR/Cas9 предусматривает применение димерных РНК-направляемых нуклеаз, которые могут распознавать большие последовательности ДНК и редактировать гены с высокой эффективностью в клетках человека. Активность этой системы строго зависит от корректности присоединения димерных РНК к ДНК с учетом и совпадения последовательности, и ориентации молекул.

Источник: remedium.ru